Regeringen vill testa LIF-förslag om premier för nya antibiotika

Regeringen ska låta granska om en modell med statliga premier för nya antibiotika kan testas i praktiken. Modellen avser att både skapa incitament för att tillhandahålla nya antibiotika i Sverige och att komma runt problemet med att för få nya antibiotika utvecklas eftersom det idag inte lönar sig. Nya antibiotika ska hållas i reserv för det fåtal patienter där inga äldre läkemedel hjälper, som ett sätt att bekämpa den ökande antibiotikaresistensen.

Regeringens beslut är grundat på ett förslag till en ny värdebaserad ersättningsmodell som LIF har tagit fram tillsammans med medlemsföretagen AstraZeneca, MSD, GlaxoSmithKline och Astellas som alla är verksamma inom antibiotikaområdet.

I den föreslagna antibiotikamodellen föreslås värdet av att ”addera ett nytt verktyg i verktygslådan” mätas. Det skiljer sig från traditionell hälsoekonomisk värdering där värdet av att ”ersätta ett befintligt verktyg i verktygslådan” ligger till grund för läkemedelsprissättningen.

– Det som är riktigt spännande är att vi i Sverige kan vara först med att i praktiken försöka lösa den här problematiken, säger Karolina Antonov, chefsanalytiker på LIF och en av dem som arbetat fram det förslag som regeringen nu vill testa.

– Fungerar det så tror vi att det kan inspirera andra länder så att modellen får spridning. Det är också möjligt att modellen kan skapa incitament att tillhandahålla vissa äldre läkemedel som inte finns på den svenska marknaden idag eftersom det inte lönar sig för företagen.

Kontakt:

Karolina Antonov

Chefsanalytiker, LIF – de forskande läkemedelsföretagen

Tel 070 – 598 23 86

Säker vård är personcentrerad och evidensbaserad och ett teamarbete

Personcentrerad och evidensbaserad vård, ett fungerande teamarbete, informatik och förbättringskunskap är det som krävs för en god och patientsäker vård. Det kommer Svensk sjuksköterskeförening och Svenska Läkaresällskapet fram till i sin nya skrift “Säker vård”. Man har tidigare gemensamt beskrivit kärnkompetenserna teamarbete och förbättringskunskap och har nu kartlagt kärnkompetensen säker vård.

– Det är förstås inte bara sjuksköterskor och läkare som behöver samarbeta i det dagliga arbetet kring patienten för att vården ska bli säker, säger Stefan Lindgren, Läkaresällskapets nya ordförande, som ingått i arbetsgruppen. Alla professioner som möter patienter måste samarbeta för att vi ska uppnå en säker vård, fortsätter han.

Projektet “Kärnkompetenser för god och säker vård” har därför utvidgats och den nyutkomna rapporten är resultatet av ett brett samarbete mellan Svensk sjuksköterskeförening, Svenska Läkaresällskapet, Förbundet Sveriges Arbetsterapeuter, Fysioterapeuterna, Dietisternas riksförbund och Sveriges Tandläkarförbund.

Rapporten lanseras tisdagen den 5 juli kl 11.00-12.00 i Almedalen i samband med seminariet “Vi vill inte skada patienterna – vad behöver vi kunna?”

– Vi hoppas att “Säker vård” ska fungera som en startpunkt och katalysator för planering av utbildningar och fortbildning när det gäller patientsäkerhet. Dokumentet är en del av våra respektive föreningars kvalitets- och patientsäkerhetsarbete, säger Torie Palm Ernsäter, sakkunnig kvalitet- och vårdutveckling på Svensk sjuksköterskeförening. Texten beskriver vad kärnkompetensen säker vård innebär i såväl vårdarbetet som i utbildningssammanhang, från teorier och modeller, till praktisk tillämpning och förväntade läranderesultat, avslutar hon.

Skriften kan beställas från någon av organisationerna som medverkar i projektet.

Mer information
Torie Palm Ernsäter, 08-412 24 23, 070-622 24 35, torie.ernsater@swenurse.se

Pelle Gustafson, överläkare, SLS kommitté för säker vård, 08-551 010 94, 0739-62 11 03, Pelle.Gustafson@lof.se

Svenska Läkaresällskapet är läkarkårens vetenskapliga organisation och arbetar för en förbättrad hälso- och sjukvård för dagens och morgondagens patienter. Vi är en politiskt och fackligt obunden ideell förening med cirka 10 500 medlemmar. Vi arrangerar konferenser, seminarier och debatter. För möten över specialitetsgränserna arrangerar vi sedan 1943 den Medicinska riksstämman; den hålls nästa gång 2017. Mer information hittar du på www.sls.se eller www.riksstamman.se

Ask the Expert editorial in Bioprocess International

Josefina Nilsson, head of Vironova EM services, is featured in the editorial article in the June issue of Bioprocess International where she describes how electron microscopy and image analysis performed by Vironova provide all the structural information needed for effective and high-quality research, development and manufacturing of gene and drug delivery systems. Bioprocess International is a monthly, controlled-circulation magazine devoted to the development, scale-up, and manufacture of biotherapeutics, vaccines and biodiagnostics. This article is based on a recent presentation in their Ask the Expert program where Josefina explained how structural characterization on specifically viral vectors and liposomes provide important insights into the quality of development and manufacturing practices. Important characteristics include morphology, integrity, sample purity, and the ratio between filled and empty particles.

Find the article here Ask the Expert – Josefina Nilsson, head of EM services Vironova

Founded in 2005 as a result of interdisciplinary research at the Karolinska Institute in Stockholm, Sweden, Vironova a company with 55 employees has quickly established a following of global customers working in highly-regulated and quality-demanding industries such as vaccine development, the pharmaceutical industry and material science. Vironova has developed a unique offering of services, hardware and software products. Today it has GLP-certified cell- and virus facilities that include equipment for advanced electron microscopy, image analysis, nano-characterization and viral clearance testing.

Region Skåne väljer ApoEx som ny helhetsleverantör av läkemedelsförsörjningen

ApoEx har den 1/7 2016 signerat avtal med Region Skåne om att sköta läkemedelsförsörjningen till samtliga av regionens sjukhus, vårdcentraler och övriga sjukvårdsinrättningar. Avtalet börjar gälla den 1 september 2017. Den nya affären är ApoEx tredje stora affär på kort tid.

Nu är Region Skåne klar med sin upphandling av apotekstjänster för hälso- och sjukvården. ApoEx har fått förnyat och utökat förtroende att leverera läkemedelsförsörjningstjänster inklusive läkemedelsservice/vätskevagnsservice och tillverkningstjänster till Region Skåne.

Det är mycket glädjande att vi har lyckats bli helhetsleverantör till Region Skåne. Det är en viktig pusselbit i förverkligandet av den nya affärsplan som vi nyligen har arbetat fram. Från och med nu och fram till avtalsstart kommer vi att planera och fokusera på det viktiga förberedelsearbetet i samarbete med regionen. Det är vår förhoppning att Region Skåne ska uppleva att de med oss som partner erhåller ett mervärde som ger utrymme för mer vård för pengarna”, säger affärsområdeschef Tony Rydberg.

Den vunna upphandlingen är en av flera för ApoEx under 2016. Nyligen valde Landstinget i Värmland ApoEx som leverantör. Uppdraget avser hantering av läkemedelsförsörjning till sjukhus och sjukvårdsinrättningar. Det innefattar även ex temporetillverkning av cytostatika och sterila läkemedel. Avtalet med Värmland börjar gälla 1 mars 2017. Också här har planering och förberedelser påbörjats.

Därutöver har Stockholms läns landsting valt att avropa sin option att förlänga befintligt avtal. Det förnyade uppdraget innebär fortsatt förtroende för hanteringen av läkemedelsleveranser till sjukhusen och sjukvårdsinrättningarna inom Stockholms läns landsting.

För mer information:

Tony Rydberg, affärsområdeschef

Tel: 070-566 37 20

E-post: tony.rydberg@apoex.se

Mattias Sjöstrand, marknadschef

Tel: 070-958 73 45

E-post: mattias.sjostrand@apoex.se

ApoEx grundades 2010 i syfte att förenkla och förbättra vården. Sedan dess har tusentals vårdföretag inom privat och offentlig sektor valt ApoEx som sin strategiska partner avseende försörjning av läkemedel och förbrukningsmaterial. Verksamheten kännetecknas av kunddriven innovation och attityden att ingenting är omöjligt. Vill du utvecklas med oss? Läs mer om ApoEx på www.apoex.se.

Mycosporan mest effektivt mot nagelsvamp

Enligt användarna på Medicinkollen.se så är Mycosporan, Kräm 1% mest effektivt mot nagelsvamp. “Jag fick bot på mina problem!” skriver Karl, 33 år.

På andra plats kommer Loceryl med 3 poäng av 5. Dock ska de påpekas att Loceryl haft många flera användare som lämnat sina erfarenheter, vilket tyder på ett mer populärt läkemedel.

Majoriteten av svenska föräldrar vaccinerar inte sina barn mot TBE

Genom ett nytt initiativ, Ut i det fria, vill Pfizer tillsammans med 1,6-miljonerklubben och Orienteringsförbundet uppmärksamma fästingsjukdomen TBE och vad man kan göra för att skydda sig. I en ny undersökning genomförd av TNS Sifo på uppdrag från Pfizer har svenskarnas kunskaper om TBE kartlagts. Trots att Folkhälsomyndigheten rekommenderar vaccination för personer som vistas i skog och mark i områden med smittrisk från 1 år och uppåt visar resultaten av undersökningen att få föräldrar vaccinerat sina barn.


TBE (fästingöverförd hjärninflammation) är en sjukdom som kan leda till allvarliga komplikationer med bestående men. Trots att antalet sjukdomsfall ökat de senaste åren1 visar en ny undersökning av TNS Sifo, på uppdrag av Pfizer, att svenskarnas kunskap om TBE är låg. Undersökningen visar bland annat att det finns en bristande kunskap om hur TBE behandlas, vilka symptom TBE har samt hur rekommendationerna ser ut gällande barn och TBE-vaccin.

Resultat från undersökningen visar att:

  • 2 % av föräldrarna i Sverige låter vaccinera sina barn i ettårsåldern. I riskområden som Stockholm låter 4 % av föräldrarna vaccinera sina barn i ettårsåldern.
    • Fakta: Folkhälsomyndigheten tillsammans med smittskyddsenheterna rekommenderar att ge vaccin till       barn som vistas i skog och mark i riskområden från ett års ålder.
  • 22 % av föräldrarna angav att de har låtit TBE-vaccinera sina barn. 55 % av föräldrarna angav att de inte TBE-vaccinerat sina barn. 23 % svarade att de inte visste om deras barn var vaccinerade eller ej.
    • Fakta: Risken att smittas av sjukdomen finns även hos barn, och år 2013 sänktes den       rekommenderade åldersgränsen av TBE-vaccin till barn i riskområden från tre år till ett år.
  • 77 % av svenskarna vet inte hur man behandlar TBE. Hela 32 % av svenskarna tror att man kan behandla TBE med antibiotika.
    • Fakta: TBE kan inte behandlas. Symptomen som uppkommer kan behandlas men inte grundsjukdomen.
  • På frågan ”Vilka symptom har TBE?” angav

      – 56 % svår huvudvärk
      – 54% hög feber
      – 37% kan bli förlamad
      – 33% ljud- och ljuskänslighet
      – 24% talrubbningar

    • Fakta: TBE kan ha samtliga ovan angivna symptom
  • 93 % respektive 81 % vet att risken för TBE finns i skärgården och i skogen, men när det kommer till park och trädgård är det drygt 20 % respektive 25 % som inte vet att risken finns även där.
    • Fakta: Fästingar finns på många ställen i naturen såsom i trädgårdar, stadsparker, i skärgården       och på stränder

Om undersökningen

Webbpanelundersökning har genomförts av TNS Sifo på uppdrag av Pfizer. Totalt genomfördes 1 000 intervjuer inom målgruppen 18 år och uppåt mellan den 23 februari och 3 mars 2016. Panelen är representativ i förhållande till rikets sammansättning.

Om TBE: Tick-Borne-Encephalitis

TBE, eller fästingöverförd hjärninflammation, är en allvarlig sjukdom och det finns inga läkemedel som botar den. Behandlingen som ges syftar till att lindra symtomen och det kan ta lång tid att bli frisk igen. Dödsfall är sällsynta men många får bestående besvär som huvudvärk, trötthet, minnesstörningar, koncentrationssvårigheter, balansstörningar och nervskador med förlamningar. Det är därför viktigt att vaccinera sig mot TBE om man vistas i områden där smitta förekommer. Det är inte bara vuxna som får TBE, barn drabbas också. På webbsidan www.fästing.nu finns fakta om fästingar och TBE samt information om riskområden.

Att vaccinera sig mot TBE

TBE-vaccinet stimulerar kroppens eget immunförsvar så att det kan bekämpa eventuella sjukdomsangrepp. Detta sker genom att antikroppar bildas och ett ”immunminne” byggs upp som beredskap inför framtida virussmitta. Grundvaccinationen mot TBE består av tre doser. Vanligtvis får man två doser med 1–3 månaders mellanrum. Tredje dosen tas 5–12 månader efter dos 2, beroende på TBE-vaccin. För att upprätthålla sitt skydd bör man ta en fjärde dos tre år efter tredje dosen och därefter fortsätta enligt ett vaccinationsschema. År 2013 sänkte Smittskyddsinstitutet åldersgränsen för rekommendationen av TBE-vaccin till barn i riskområden från tre till ett år.

Om Ut i det fria – Ett initiativ mot TBE

”Ut i det fria” är ett initiativ mot TBE i Sverige. Bakom initiativet står läkemedelsbolaget Pfizer, organisationerna 1,6 miljonerklubben och Orienteringsförbundet. Initiativet har som målsättning att uppmuntra allmänheten att spendera mer tid utomhus, och i riskområden för TBE öka den generella kunskapen om sjukdomen samt vad man kan göra för att skydda sig.

Om Pfizer

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, neurovetenskap och smärta, sällsynta sjukdomar och vacciner.
www.pfizer.se, www.pfizer.com och www.älskaattåldras.se

Om Orienteringsförbundet

Svenska Orienteringsförbundet består av 600 föreningar med 80 000 medlemmar. Svensk orientering är en idrott för alla, med framgångsrika landslag, en omfattande tävlings- och ungdomsverksamhet samt aktiviteter som naturpasset och motionsorientering för allmänheten. Våra medlemsföreningar arrangerar varje år runt 600 tävlingar och stora evenemang som Tiomila och O-Ringen.

Om 1,6 & 2,6 miljonerklubben

1,6 & 2,6 miljonerklubben arbetar för bästa möjliga livskvalitet och hälsa för alla kvinnor. 1,6 & 2,6 miljonerklubben är en ideell förening, bildad 1998 och idag en av Sveriges största kvinnoföreningar. Föreningen arbetar för att det kvinnliga perspektivet ska finnas med inom alla områden i samhället. 1,6 miljonerklubben fokuserar på den mogna kvinnan och 2,6 miljonerklubben sätter ljus på yngre kvinnors situation.
För mer information: www.1.6miljonerklubben.com.

Referenser

  1. https://www.folkhalsomyndigheten.se/nyheter-och-press/nyhetsarkiv/2016/april/antalet-tbe-fall-okade-under-forra-aret/      Folkhälsomyndigheten, Antalet      TBE-fall ökade under förra året. Länk hämtad 17 maj, 2016.

För mer information kontakta

Lars Nyman, Medicinsk Rådgivare Pfizer. Tel +46 76 889 22 61, lars.nyman@pfizer.com
Kerstin Falck, Head Corporate Affairs Pfizer, Tel +46 76 889 29 68, kerstin.falck@pfizer.com

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, neurovetenskap och smärta, sällsynta sjukdomar och vacciner. www.pfizer.se, www.pfizer.com och www.älskaattåldras.se

Inbjudan till AstraZeneca och Läkartidningens seminarium i Almedalen om jämlik cancervård 4 juli 14.10-15.00

Inbjudan till seminarium i Almedalen

Hur får vi en jämlik cancerbehandling i Sverige – och hur kan ”ordnat införande” bidra?

Tid: Måndag 4 juli, 2016, 14.10-15.00

Arrangör: AstraZeneca Nordic-Baltic

Plats: Läkartidningens tält, plats 508. Strandvägen 2, i rondellen nära kajen.

Vilka utmaningar och möjligheter finns för introduktion av nya cancerbehandlingar idag? Hur har processen med så kallat nationellt ordnat införande* förändrat vår förmåga att jämlikt kunna erbjuda nya behandlingar, över hela landet? Vilka är lärdomarna kring introduktionen? Hur ser uppföljningen ut, och hur fungerar den? Hur vill vi ha det om 5 år?

Dessa frågeställningar vill vi diskutera i Almedalen med representanter från hälso-och sjukvården,

beslutsfattare, patientrepresentanter och andra intressenter.

Deltagare i panelen:

Moderator: Pär Gunnarsson, Chefredaktör Läkartidningen

Maria Landgren, Läkemedelschef, Region Skåne, medlem i NT rådet

Jonas Andersson, (L) Västra Götalandsregionen, SKL

Katarina Johansson, Ordförande Nätverket mot cancer

Per Karlsson, professor och överläkare i Onkologi, Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Karolina Antonov, Läkemedelsindustriföreningen (LIF)

För ytterligare information kontakta: petra.eurenius@astrazeneca.com, mobil: 0709 186562

Varmt välkommen!

AstraZeneca Nordic-Baltic

* Nationellt ordnat införande av läkemedel (definition): Syftet är att åstadkomma en kostnadseffektiv och ändamålsenlig användning av nya läkemedel, för alla patienter, i hela landet.

978.806,011 15,2016 SE

Om AstraZeneca

AstraZeneca är ett globalt, innovationsdrivet bioläkemedelsföretag med fokus på forskning, utveckling och marknadsföring av receptbelagda läkemedel, primärt för behandling av sjukdomar inom tre huvudsakliga terapiområden – andningsvägar/inflammation/autoimmunitet (RIA), hjärta/kärl/metabolism (CVMD) och cancer men också områdena infektion och neurovetenskap. AstraZeneca är verksamt i över 100 länder och våra innovativa läkemedel används av miljontals patienter världen över. Mer information finns på: www.astrazeneca.com och www.astrazeneca.se

Upphandla annorlunda, eller till lägsta pris?

Tisdagen den 5 juli ordnar Takeda ett Japaninspirerat mingel i Almedalen om framtidens upphandlingar och möjligheterna med alternativa upphandlingsformer. På plats finns bland annat civilminister Ardalan Shekarabi och Ellen Hausel Heldahl från Svenskt Näringsliv.

Varje år köper svenska myndigheter varor och tjänster för ungefär 600 miljarder kronor. Alla statliga myndigheter, kommuner och landsting ska följa lagen om offentlig upphandling, LOU. Lagen ska säkerställa att pengar används på ett bra sätt då varor och tjänster köps in, samt ge alla företag samma chans att sälja varor och tjänster till myndigheter. Ofta upphandlas ”lägsta pris”, men hur bra är egentligen ”lägsta pris”, och stimulerar det nya innovationer? Finns det alternativ och vad kan patient och samhälle vinna på alternativa upphandlingsformer?

– Vi vill lyfta en angelägen fråga. Det handlar om hur vi kan få in innovativa lösningar i offentliga organisationer på bästa sätt och om vi genom upphandling kan stimulera innovation, säger Linn Mandahl Skepp, vd Takeda Sverige.

På plats i St. Hans ruin i Hälsodalen finns politiker, regionala företrädare och representanter från privata näringslivet. Under kvällen varvas moderatorsledda diskussioner med korta pauser för informella samtal.

– Vi hoppas att det blir ett bra samtal och en dialog om hur vi tillsammans kan bidra till att gynna nytänkande, och samtidigt åstadkomma en långsiktig, hållbar utveckling för att möta samhällets olika utmaningar, säger Linn Mandahl Skepp.

Hur de regionala företrädarna ser på dagens upphandlingsförfarande tas upp under kvällen, och hur vi kan ta oss an och inspireras av andra länders lösningar. Vad är den nationella upphandlingsstrategin, och vad näringslivet säger om den, kommer också att diskuteras.

– Vi kan lära av varandra. Almedalen är en mötesplats för dialog mellan olika aktörer och förhoppningsvis leder kvällen fram till nya tankar och idéer, som kan vara ett steg på vägen till att skapa ökad samhällsnytta, säger Linn Mandahl Skepp.

Journalister hälsas välkomna och det finns möjlighet att ordna intervjuer med föreläsarna. Föranmälan krävs, men kan göras med kort varsel.

Tid och plats

Tisdag 5 juli 2016 i Hälsodalen (St. Hans ruin). Lokal; labbet.

Drop-in från 17.20. De moderatorsledda diskussionerna inleds 17.30.

17.30-18.00 Diskussion mellan civilminister Ardalan Shekarabi och Ellen Hausel Heldahl, Svenskt Näringsliv
18.00-18.10 Mingel
18.10-18.25 Diskussion mellan Maria Landgren, Region Skåne, och Hans Winberg, Leading Health Care

18.25-18.35 Mingel
18.35-18.55 Anders Ekholm, Institutet för Framtidsstudier

Moderator Anna Dyhre – författare, föreläsare och utbildare

För anmälan och mer information, vänligen kontakta:

Carl-Johan Glans

Mobil: 070-370 50 10

carl-johan.glans@takeda.com

SE/TAK/0616/0007

I Sverige är Takeda ett sälj- och marknadsbolag med både receptbelagda och receptfria läkemedel inom hjärta/kärl, gastroenterologi, inflammatoriska och immunologiska sjukdomar, onkologi, kirurgi och smärta. Takeda har en mycket spännande pipeline med ett antal nya produkter som kommer att lanseras under de kommande åren. Det svenska dotterbolaget har cirka 45 anställda och en omsättning som år 2015 nådde 438 miljoner kronor. Kontoret ligger i Bergshamra.

Takeda globalt är en läkemedelskoncern med inriktning mot specialistvård. Koncernen har cirka 31 300 anställda och en omsättning om cirka 14,6 miljarder Euro. Idag är Takeda representerat i 70 länder och marknadsför och säljer produkter i mer än 100 länder. Takeda – Japans största läkemedelsföretag har en lång historia, med mer än 230 års erfarenhet inom läkemedelsområdet. Takeda strävar mot bättre hälsa för människor över hela världen genom ledande innovation inom läkemedelsområdet.

För mer information besök: www.takeda.se och/eller www.takeda.com

Strimvelis får europeiskt marknadsgodkännande för behandling av den mycket sällsynta sjukdomen ADA-SCID

GlaxoSmithKline (GSK), Fondazione Telethon (Telethon) och Ospedale San Raffaele (OSR) meddelade 27 maj att Europeiska kommissionen godkänt Strimvelis, den första ex-vivo stamcellsgenterapin för att behandla patienter med den mycket sällsynta sjukdom ADA-SCID (Severe Combined Immunodeficiency due to Adenosine Deaminase deficiency). Ett barn som föds med ADA-SCID har ett inte fullt fungerande immunförsvar och som en konsekvens kan barnet inte att bekämpa vardagliga infektioner. Strimvelis (autologa CD34+ celler transducerade att uttrycka ADA) är den första korrigerande genterapin för barn som får godkännande i hela världen. Den är indicerad för behandling av patienter med ADA-SCID för vilka inga lämpligt matchande HLA-antigenrelaterade stamcellsdonatorer finns tillgängliga.

ADA-SCID drabbar uppskattningsvis 15 barn per år i Europa och efter godkännandet kommer patienter med sjukdomen som kallas för behandling kunna ta emot genterapi vid sjukhuset Ospedale San Raffaele i Milano.

Martin Andrews, chef för Rare Disease Unit, GSK säger: “Godkännandet är resultatet av många års arbete med våra medarbetare i Milano och är nästa steg mot att skapa livsförändrande behandling för patienter med ADA-SCID och deras familjer. Detta är början på ett nytt kapitel i behandling av sällsynta genetiska sjukdomar och vi hoppas att denna terapeutiska metod i framtiden också ska kunna användas för att hjälpa patienter med andra sällsynta sjukdomar.”

Beslutet för marknadstillståndet baserades på data som samlats in från 18 barn som behandlats med Strimvelis. Man observerade en överlevnad på 100 % vid tre år efter behandling med Strimvelis för samtliga barn i den pivotala studien (n=12) och varje barn vars behandling bidrog till det datapaket som marknadsgodkännandet baseras på lever i dag (n=18), med en medianuppföljning på cirka sju år. Fullständiga resultat av analysen har nyligen publicerats i BLOOD1.

Professor Alessandro Aiuti, Clinical Research Coordinator på San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), ett gemensamt forskningssamarbete mellan OSR och Telethon, säger: “Vi är mycket nöjda med nyheten, som är kulmen på mer än 20 års forskning och utveckling på Tiget. Denna innovativa och individualiserade behandling använder en patients egna genmodifierade stamceller för att korrigera den grundläggande orsaken till sjukdomen. Det har varit glädjande för oss alla att se patienter som drabbats av denna svåra immunbrist växa upp under åren, att se dem spela med andra barn och gå i skolan. Tillsammans GSK kan vi nu göra Strimvelis tillgänglig för ADA-SCID-patienter och förändra livet för barn som så desperat behöver det. “

Nicola Bedin, CEO för Ospedale San Raffaele, säger: “Denna stora prestation skulle inte ha varit möjligt utan ett effektivt samarbete mellan OSR, Telethon och GSK, som har kombinerat år av vetenskaplig forskning, förstklassig medicinsk praxis och kompetens inom produktutveckling. Framöver hoppas vi att bygga vidare på vårt gemensamma uppdrag att utveckla och leverera fler välbehövliga nya läkemedel till patienter med sällsynta sjukdomar.”

Francesca Pasinelli, chef för Fondazione Telethon, sa när godkännandet kom: “Detta är en minnesvärd dag, inte bara för oss, men totalt sett för de människor vi arbetar för: med Strimvelis vi kan hålla vårt löfte till patienterna. Vi kan säga att vi har banat väg för en modell där välgörenhetsorganisationen inte bara fungerar som en finansiär, utan spelar en central roll i att hantera utvecklingen av forskning för att se till att varje steg i processen leder till det slutliga målet, som är att ge tillgänglig behandling för patienterna.”

Om ADA-SCID

ADA-SCID är en mycket sällsynt sjukdom som orsakas av en defekt gen som ärvs från båda föräldrarna. Denna defekta gen stoppar produktionen av ett viktigt protein som kallas adenosindeaminas (ADA), vilken krävs för produktion av lymfocyter (en typ av vita blodkroppar). Barn som föds med ADA-SCID utvecklar inte ett starkt immunförsvar så de kan inte bekämpa vardagliga infektioner, vilket resulterar i allvarliga och livshotande sjukdomar. Utan snabb behandling är sjukdomen ofta dödlig inom barnets första levnadsår. ADA-SCID beräknas drabba cirka 15 patienter per år i Europa.

Om Strimvelis

Strimvelis administreras endast en gång och inte är beroende av en tredjepartsdonator, så det finns ingen risk för immuninkompatibilitet som orsakar avstötning (graft versus host disease), som är en vanlig biverkning vid benmärgstransplantation. Med Strimvelis avlägsnas patientens egna benmärgsceller och en vektor används för att införa en normal kopia av ADA-genen i cellerna. Detta steg är känt som transduktion. De genkorrigerade cellerna sedan återinförs sedan till patienten via en intravenös infusion, varefter en del av cellerna tar sig tillbaka till benmärgen. I syfte att förbättra inplanteringen av de genmodifierade cellerna i patientens benmärg, har patienten också förbehandlas med kemoterapi i låg dos.

Det samlade säkerhetsresultatet är i linje med vad som kan förväntas i barn med ADA-SCID som genomgått behandling med kemoterapi i låg dos och som genomgår immunåterhämtning. En betydande minskning av allvarliga infektioner har dokumenterats och ingen leukemi har observerats till dags dato.

Om GSK, Telethon och OSRs samarbete

Genterapi för behandling av ADA-SCID utvecklades ursprungligen i Milano med Ospedale San Raffaele (OSR) och Fondazione Telethon (Telethon), genom deras gemensamma San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) och togs framåt av GSK genom ett strategiskt samarbete som bildades 2010 mellan GSK, OSR och Telethon. Inom samarbetet har GSK, som arbetar med bioteknikföretaget MolMed SpA, tillämpat sin expertis inom produktutveckling för att optimera, standardisera och karakterisera en tillverkningsprocess som tidigare endast var lämplig för kliniska prövningar till en som har visat sig vara robust och lämpar sig för kommersiell tillgång.

Viktig säkerhetsinformation för Strimvelis i EU

Det samlade säkerhetsresultatet är i linje med vad som kan förväntas i barn med ADA-SCID som genomgått behandling med kemoterapi i låg dos och som genomgår immunåterhämtning. Biverkningar rapporterades för alla 18 patienter; de mest frekvent rapporterade var vanliga barninfektioner som övre luftvägsinfektion, gastroenterit och rinit. Av de 39 allvarliga biverkningar som rapporterades efter GT, var 62 % infektioner, där de vanligaste var enhetsrelaterade infektioner, till exempel från central venkateter (CVC) som används under behandlingen. Fem patienter rapporterade allvarliga biverkningar på grund av CVC-infektion, tre på grund av gastroenterit och tre på grund av lunginflammation. Ett antal patienter upplevde också neurologiska, CNS eller hörselskador som fortsatte efter GT. Ingen leukemi har observerats till dags dato.

GSK – ett av världens ledande forskningsbaserade läkemedelsföretag – har åtagit sig att förbättra människors livskvalitet genom att ge människor möjlighet att göra mer, må bättre och leva längre. För ytterligare information besök www.gsk.com

Fondazione Telethon – Fondazione Telethon är en stor biomedicinsk välgörenhetsorganisation i Italien vars uppdrag är att främja biomedicinsk forskning för att bota sällsynta genetiska sjukdomar. Under hela sin 26-åriga verksamhet har Telethon Foundation investerat över €450 miljoner i finansiering av 2500 projekt för att studera 470 sjukdomar, något som omfattat mer än 1500 forskare. För ytterligare information, besök www.telethon.it/en

Ospedale San Raffaele – Ospedale San Raffaele (OSR) är ett universitetssjukhus med inriktning på klinisk forskning som grundades 1971 för att ge specialiserad vård på internationell nivå för de mest komplexa och svåra hälsotillstånd. Sedan 2012 är OSR en del av Gruppo Ospedaliero San Donato, den ledande sjukhusgruppen i Italien. Sjukhuset är en multi-specialitetscenter med över 50 kliniska specialiteter och har över 1300 bäddar. Forskning vid OSR fokuserar på att integrera grundläggande, translationell och klinisk verksamhet för att erbjuda den mest avancerade vården till patienter. För ytterligare information, besök: www.hsr.it.

San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) – Baserad i Milano, Italien, SR-Tiget är ett joint venture mellan Ospedale San Raffaele och Telethon. SR-Tiget bildades 1995 för att utföra forskning på genöverföring och celltransplantation och omsätta sina resultat i kliniska tillämpningar av gen- och cellterapi för olika genetiska sjukdomar. För ytterligare information, besök http://www.tiget.it/.

Strimvelis är ett varumärke under GSK-koncernen.

Referenser:1 Cicalese, MP et al. Update on the safety and efficacy of retroviral gene therapy for immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency. BLOOD. DOI 10.1182/blood-2016-01-688226 http://www.bloodjournal.org/content/early/2016/04/29/blood-2016-01-688226 Last accessed May 2016

SE/SVE/0001/16, juni 2016

GSK är ett av världens ledande forskande hälso- och läkemedelsföretag. Målet är att forska fram och utveckla mediciner som bidrar till att människor kan vara mer aktiva, må bättre och leva längre. Globalt har GSK omkring 100 000 anställda och en av världens största budgetar för forskning och utveckling. I Sverige har GSK omkring 130 anställda som arbetar med kliniska prövningar, marknadsföring och försäljning av egenvårdsprodukter, läkemedel och vacciner.

Den gravida kvinnan är rädd och vägrar titta på ultraljudet. Då avslöjar doktorn något som får henne att jubla av lycka.

Efter flera missfall och många behandlingar hoppades att Nikki och Lance att det äntligen skulle gå vägen. Men när de var på väg till mödravårdcentralen började Nikki att oroa sig. Hon var så rädd att när det var dags för ultraljud vågade hon inte titta av rädsla för vad doktorn skulle komma med för besked. Lance står och filmar när doktorn ser någonting fantastiskt på ultraljudet. De ska inte få ett barn – utan två.

Nikki och Lance blev till slut föräldrar till tvillingpojkarna Landon och Zachary som friska och starka vid födseln. Jag undrar hur många gånger de har tittat på det här ögonblicket som Lance filmade på mödravårdcentralen. För det är verkligen helt underbart.

Dela gärna detta hjärtvärmande ögonblick med nära och kära.