Positivt utlåtande från CHMP för BESPONSA (inotuzumab ozogamicin) för behandling av recidiverande eller refraktär akut lymfatisk leukemi

Europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté för humanläkemedel, CHMP, har lämnat ett positivt uttalande och rekommenderar EU-kommissionen attgodkänna BESPONSA® (inotuzumab ozogamicin) som monoterapi för behandling av vuxna med recidiverande eller refraktär CD22-positiv B-cell prekursor Philadelphiakromosom-negativ (Ph-) akut lymfatisk leukemi (ALL) och Philadelphiakromosom-positiv (Ph+) ALL som tidigare inte svarat på behandling med minst en tyrosinkinashämmare. Om BESPONSA godkänns blir detta det första antikroppskonjugat som blir tillgängligt för patienter med denna typ av leukemi.

Rekommendationen baseras på de positiva resultaten från Fas 3-studien INO-VATE 1022 som jämförde BESPONSA med standardkemoterapi.

– Cirka 10 000 nya fall av ALL bland vuxna diagnosticeras i Europa varje år och det finns ett angeläget ouppfyllt behov bland vuxna patienter med recidiverande eller refraktär ALL, då de siffror för långsiktig överlevnad som rapporterats ligger från under 10 procent till cirka 20 procent1. Vi tror att BESPONSA kan erbjuda ett mycket välbehövligt behandlingsalternativ för patienter med recidiverande eller refraktär ALL, säger Thomas Wahlgren, medicinsk rådgivare på Pfizer.

Om ALL
ALL är en aggressiv form av leukemi med dålig prognos hos vuxna2. Den nuvarande basbehandlingen är intensiv, långvarig kemoterpi.3 ALL är ovanlig bland vuxna, sjukdomen svarar för cirka 15 procent av leukemifallen, cirka 10 000 nya fall bland vuxna diagnosticeras i Europa varje år.4 Cirka 20 till 40 procent av de som diagnosticeras med ALL botas med nuvarande behandlingsformer5, men cirka 20 procent av de vuxna patienterna kommer att vara refraktära, eller resistenta, mot behandling, och ytterligare 40 till 50 procent kommer att få återfall inom några månader eller år. För vuxna patienter med recidiverande eller refraktär ALL är andelen som överlever i fem år mindre än 10 procent6.

Om BESPONSA® (inotuzumab ozogamicin)
BESPONSA är ett antikroppskonjugat bestående av en monoklonal antikropp som riktar sig mot CD22, ett antigen som finns på ytan av cancercellerna hos nästan alla B-ALL patienter, och ett cytostatikum.7 När BESPONSA binder till CD22-antigenet på B-cellerna internaliseras det i cellen, där cytostatikasubstansen, calicheamicin, frisätts för att förstöra cellen.8 De vanligaste biverkningarna som observerats i de kliniska prövningarna av BESPONSA var cytopenier, bland annat febril neutropeni. Vanliga icke-hematologiska biverkningar var illamående, huvudvärk och feber. Dessutom observerades venös ocklusiv leversjukdom oftare hos patienter som behandlades med BESPONSA, särskilt hos dem som sedan genomgick hematopoetisk stamcellstransplantation.

BESPONSA är resultatet av ett samarbete mellan Pfizer och Celltech, numera UCB. Pfizer har ansvaret för all tillverkning och allt kliniskt utvecklingsarbete för denna molekyl.

Referenser
[1]Gokbuget N. et al. Outcome of relapsed adult lymphoblastic leukemia depends on response to salvage chemotherapy, prognostic factors, and performance of stem cell transplantation. Blood. 2012; 120(10): 2032-2041.

2 National Cancer Institute: Adult Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment (PDQ®) – General Information About Adult Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL). Available at: http://www.cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/adultALL/HealthProfessional/page1. Accessed March 21, 2016.

3 American Cancer Society: Typical treatment of acute lymphocytic leukemia. Available at: http://www.cancer.org/cancer/leukemia-acutelymphocyticallinadults/detailedguide/leukemia-acute-lymphocytic-treating-typical-treatment. Accessed March 21, 2016.

4 Orphan Europe. Acute lymphoblastic leukaemia. Available at: http://www.orphan-europe.com/patients-and-families/acute-lymphoblastic-leukaemia. Accessed March 1, 2017.

5 Manal Basyouni A. et al. Prognostic significance of surviving and tumor necrosis factor-alpha in adult acute lymphoblastic leukemia. doi:10.1016/j.clinbiochem.2011.08.1147.

6Fielding A. et al. Outcome of 609 adults after relapse of acute lymphoblastic leukemia (ALL); an MRC UKALL12/ECOG 2993 study. Blood. 2006; 944-950.

7 Leonard J et al. Epratuzumab, a Humanized Anti-CD22 Antibody, in Aggressive Non-Hodgkin’s Lymphoma: a Phase I/II Clinical Trial Results. Clinical Cancer Research. 2004; 10: 5327-5334.

8 DiJoseph JF. Antitumor Efficacy of a Combination of CMC-544 (Inotuzumab Ozogamicin), a CD22-Targeted Cytotoxic Immunoconjugate of Calicheamicin, and Rituximab against Non-Hodgkin’s B-Cell Lymphoma. Clin Cancer Res. 2006; 12: 242-250.

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, neurovetenskap och smärta, sällsynta sjukdomar och vacciner. www.pfizer.se, www.pfizer.com och www.älskaattåldras.se